Винайдено перші ліки від пігментної ретинопатії – прогресуючої спадкової сліпоти

Американські біохіміки ідентифікували та підтвердили біологічні ефекти двох неретиноїдних сполук зі сприятливими фармакологічними властивостями, які долають гемато-сітківковий бар’єр.

Саме такі сполуки й потрібні були для виправлення дефектного згортання родопсину, що викликало спадкову хворобу – пігментну ретинопатію, яка призводить до повної сліпоти.

Знайшли дві сполуки, здатні протидіяти розвитку хвороби

Існує аж 123 форм цього захворювання, тому підібрати універсальне лікування надзвичайно важко.

Учені знали, що патогенні мутації, які спричиняють неправильне згортання родопсину, призводять до цілого спектру невиліковних на даний момент захворювань очей, знали, що потрібно шукати невеликі молекули для виправлення цього дефекту.

Але пошуки не приносили успіху. До цього часу.

Група американських біохіміків з різних наукових установ різних штатів уперше виявили ті самі дві необхідні сполуки, які ефективно протидіють появі пігментної ретинопатії.

Поки що сполуки випробували на культурі клітин і на мишах, що мали мутацію, яка викликає пігментну ретинопатію.

Дієві лише для 36 зі 123 форм хвороби

Наразі сполуки показали свою дієвість лише при 36 зі 123 форм цього захворювання, зате ці 36 форм найбільш розповсюджені.

Сполуки не є похідними вітаміну А, які зазвичай використовують для лікування ретинопатій. Цей варіант несе із собою низку ризиків, оскільки має високу чутливість до світла та певну токсичність.

Відкриті біохіміками сполуки здатні стабілізувати мутантний родопсин і покращити його транспортування у мембрану клітин, де він виконує свою функцію.

Фармацевтична терапія проти генетичної

У мишей з ретинопатію ці сполуки захистили зорові рецептори від пошкодження яскравим світлом.

Якщо подальші випробування цих препаратів будуть успішними, то вони стануть першими ліками від пігментної ретинопатії.

Крім того, дослідники хочуть довести перевагу застосування фармацевтичної, а не генетичної терапії для виправлення порушень зору.

Джерело: PLOS Biology, Наука