Генна терапія ефективна: учені випробовували її на людині із надрідкісним синдромом

У Канаді команда клінічних досліджень застосовувала генну терапію, щоб зупинити прогресування спастичної параплегії типу 50 (SPG50) – надрідкісного прогресуючого нейродегенеративного розладу.

Після терапії стан пацієнта різко змінився.

Як використовували генну терапію

Випробовували індивіальну генну терапію ще у березні 2022 рокую. З того часу фахівці відслідковували її вплив на організм людини – Майкла Пірволакіса із спастичною параплегією типу 50.

Спастична параплегія типу 50 може призводити до затримки розвитку, порушення мови, судом, прогресуючого параліч усіх кінцівок. Як правило, розлад закінчується летально у дорослому віці.

У ході клінічних досліджень здоровий ген AP4M1 доставили у спинномозкову рідину Майкла, яка перенесла його безпосередньо до нервових клітин.

Генна терапія: ефективність

Впродовж 12 місяців після генної терапії Майкл не відчував жодних побічних ефектів.

Також у пацієнта почали проявлятися потенційні ознаки покращення стану. Майкл зміг вперше стати п’ятками на землю. Також у деяких аспектах він відчув покращення нервового розвитку.

Дослідники сподіваються, що у майбутньому цей підхід можна буде використовувати і для лікування інших захворювань.

Джерело: MedicalXpress