Редагування генів може знизити небезпечний рівень холестерину — дослідження

Команда вчених Інституту інноваційної геноміки в Каліфорнії під час невеликого дослідження з’ясувала, що смертельно небезпечний рівень холестерину можна одноразово знизити шляхом редагування одного гена.

Учасники експерименту

У науковому експерименті взяли участь лише 10 пацієнтів із середнім віком 54 роки з важким захворюванням серця. Всі вони спробували ліки, що знижують холестерин, але не змогли домогтися того рівня, який рекомендували кардіологи.

Важливість результатів

Результат, про який вчені повідомили на засіданні Американської кардіологічної асоціації, показав, що лікування помітно знижує рівень холестерину, і воно видається безпечним.

За словами дослідників, результати можуть також вказати шлях мільйонам інших пацієнтів у всьому світі, які борються із серцево-судинними захворюваннями, що залишаються основною причиною смерті.

І хоча необхідно буде провести більше випробувань на ширшому колі пацієнтів, експерти з редагування генів і кардіологи кажуть, що лікування може змінити профілактичну кардіологію.

Суть дослідження

Під час дослідження пацієнти отримували одноразову інфузію мікроскопічних ліпідних наночастинок, що містять всередині себе молекулярну фабрику для редагування одного гена в печінці, місці синтезу холестерину. План полягав у тому, щоб заблокувати його.

Маленькі ліпідні кульки переносилися кров’ю прямо в клітини і там виявили дві молекули. Одна інструктує ДНК, як створити інструмент редагування генів, інша – як застосувати інструмент щодо гена, який потребує редагування.

Олівець і ластик

За словами вчених, інструмент редагування генів діє, як олівець і гумка. Гумка стирає одну літеру цільового гена, а олівець пише нову, відключаючи хвороботворну.

Зазначається, що рівні холестерину в трьох пацієнтів, які отримали найвищі дози, впали на 39-55% і цього достатньо, щоб досягти мети щодо холестерину.

Однак, за словами вчених, застосування цього методу лікування щодо молодих людей із ризиком серцево-судинних захворювань – справа далекого майбутнього. Усе залежить від успіху та безпеки редагування генів, а також від тривалості його ефекту.